Μια νέα θεραπεία κατά του καρκίνου στην 13χρονη Αλίσα
Η συζήτηση για μια θεραπεία που θεραπεύει τον καρκίνο μοιάζει θαυματουργή. Ωστόσο, η επιστήμη έχει προχωρήσει αρκετά ώστε να βρίσκει εναλλακτικούς τρόπους στις συμβατικές προσεγγίσεις. Η Αλίσα το αποδεικνύει. Αυτό το 13χρονο κορίτσι από την Αγγλία θεραπεύτηκε με μια μέθοδο που χρησιμοποιείται για πρώτη φορά σε καρκινοπαθείς. Μέχρι σήμερα, σύμφωνα με το νοσοκομείο Great Ormond Street Hospital for Children, είναι απαλλαγμένη από την απειλητική για τη ζωή της οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία.
Η μητέρα της δεν μπορεί να πιστέψει ότι από απελπισμένη έχει φτάσει στο σημείο να τη φαντάζεται να ζει μια φυσιολογική ζωή. Και όλα αυτά υποστηρίζονται από τη θεραπεία επεξεργασίας της βάσης, η οποία υπάρχει μόλις εδώ και λίγα χρόνια.
Στα τέλη του περασμένου έτους νομίζαμε ότι θα ήταν τα τελευταία Χριστούγεννα που θα ήμασταν μαζί της. Τον Ιανουάριο, όταν έγινε 13 ετών, το μόνο που έκανα ήταν να κλαίω. -Κιόνα, μητέρα της Αλίσα
Ποια ήταν η ασθένεια της Αλίσα;
Η οξεία λεμφοκυτταρική λευχαιμία ή οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία είναι ένα κακοήθες νεόπλασμα των λευκών αιμοσφαιρίων. Αναπτύσσεται πολύ γρήγορα και μπορεί να αποβεί μοιραίο μέσα σε λίγους μήνες.
Τείνει να ξεκινά από το μυελό των οστών, όπου τα λεμφοκύτταρα (ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων) αναπαράγονται ανεξέλεγκτα. Από εκεί περνούν στο αίμα και φτάνουν σε άλλα όργανα, παρατείνοντας την υπερβολική αναπαραγωγή τους. Ως εκ τούτου, ίχνη μπορεί να βρεθούν στο ήπαρ, στους λεμφαδένες, στον σπλήνα, ακόμη και στο κεντρικό νευρικό σύστημα.
Οι στατιστικές δείχνουν ότι αυτή η λευχαιμία είναι πιο συχνή σε παιδιά κάτω των 5 ετών. Ακόμη και έτσι, το 60% των περιπτώσεων διαγιγνώσκονται σε βρέφη.
Ο κίνδυνος να πάθει κανείς οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία υπολογίζεται σε 1 στις 1000, με μεγαλύτερη πιθανότητα στις γυναίκες από ό,τι στους άνδρες. Αν και τα παιδιά διαγιγνώσκονται περισσότερο, έχουν καλύτερη πρόγνωση από τους ενήλικες.
Η Αλίσα αντιμετωπίστηκε σύμφωνα με το συμβατικό πρωτόκολλο. Έλαβε χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών. Αλλά η ανταπόκρισή της ήταν φτωχή και δεν υπήρχε προοπτική ύφεσης της νόσου.
Η νέα θεραπεία για τη θεραπεία του καρκίνου της εμφανίστηκε ως η τελευταία επιλογή. Οι ερευνητές που έκαναν πειράματα με τη θεραπεία επεξεργασίας βάσεων πρότειναν στην οικογένειά της να συμμετάσχει σε μια κλινική δοκιμή.
Ήταν η πρώτη φορά που θα δοκιμαζόταν σε ανθρώπους. Η Αλίσα δέχτηκε και το αποτέλεσμα ήταν κάτι παραπάνω από ικανοποιητικό.
Ίσως σας ενδιαφέρει: Καρκίνος του μαστού: 9 συμπτώματα που πρέπει να ξέρετε
Πώς λειτούργησε αυτή η νέα θεραπεία για τη θεραπεία του καρκίνου στην Αλίσα;
Η θεραπεία επεξεργασίας βάσεων βασίζεται στη σύνθεση του δεοξυριβονουκλεϊκού οξέος ή DNA. Εκεί βρίσκεται η γενετική πληροφορία που κωδικοποιεί το πώς είμαστε και πώς λειτουργούμε.
Οι επιστήμονες κατάφεραν να φτάσουν σε αυτόν τον κώδικα, ο οποίος αποτελείται από νουκλεοτίδια. Ο συνδυασμός των διαφόρων νουκλεοτιδίων (που θα ήταν σαν γράμματα) σχηματίζει φυσικές οδηγίες (που θα ήταν λέξεις).
Η τροποποίηση ενός γράμματος (ενός νουκλεοτιδίου) σημαίνει την αλλαγή της λέξης και, επομένως, την αλλαγή των οδηγιών με τις οποίες διέπεται ο οργανισμός. Η θεραπεία επεξεργασίας βάσεων φτιάχνει αυτές τις οδηγίες κατά βούληση, για να καθοδηγήσει τις κυτταρικές διεργασίες, σύμφωνα με το τι θέλουν οι επιστήμονες να κάνει ένα κύτταρο.
Αλλά δεν είναι τόσο εύκολο όσο λέγεται. Για να αλλάξει ένα νουκλεοτίδιο απαιτείται ειδική τεχνολογία.
Η νέα θεραπεία για τη θεραπεία του καρκίνου της Αλίσα πήρε μορφή όχι σε ένα, αλλά σε πολλά βήματα:
- Ένα άτομο δώρισε λεμφοκύτταρα τα οποία τροποποιήθηκαν με θεραπεία επεξεργασίας βάσης, έτσι ώστε το σώμα της Αλίσα να μην τους επιτεθεί.
- Αυτά τα ίδια δωρηθέντα λεμφοκύτταρα τροποποιήθηκαν και πάλι έτσι ώστε να μην επιτίθενται μεταξύ τους, κάτι που είναι σύνηθες φαινόμενο στη δωρεά λευκών αιμοσφαιρίων.
- Μια άλλη τροποποίηση χρησιμοποιήθηκε έτσι ώστε τα δωρηθέντα κύτταρα να παραμένουν αόρατα στις αντικαρκινικές θεραπείες.
- Τέλος, έγινε η τελευταία τροποποίηση της βάσης ώστε τα δωρηθέντα λεμφοκύτταρα να είναι σε θέση να επιτεθούν στα κακοήθη λεμφοκύτταρα της Αλίσα και να τα εξαλείψουν.
Διαβάστε επίσης: Μπορεί το σουτιέν να προκαλέσει καρκίνο του μαστού;
Αποκατάσταση του ανοσοποιητικού συστήματος
Μόλις τα τροποποιημένα κύτταρα του δότη εισήλθαν στον οργανισμό της Αλίσα και κατέστρεψαν τον καρκίνο, έπρεπε να κανονιστεί άλλη μια μεταμόσχευση μυελού των οστών για το κορίτσι. Με αυτόν τον τρόπο, το ανοσοποιητικό της σύστημα αποκαταστάθηκε.
Η διαδικασία δεν ήταν επίσης εύκολη. Η Αλίσα εκτέθηκε σε σοβαρές λοιμώξεις ενώ βρισκόταν στο νοσοκομείο για 4 μήνες. Δέχτηκε ελάχιστους επισκέπτες και ο αδελφός της δεν μπορούσε καν να την πλησιάσει, καθώς πήγαινε σχολείο και θα μπορούσε να είναι φορέας μικροβίων.
Παρά την προσπάθεια, η ύφεση επιτεύχθηκε. Σήμερα δεν υπάρχουν ίχνη λευχαιμίας στον οργανισμό του κοριτσιού και, αν και εξακολουθεί να υποβάλλεται σε τακτικές εξετάσεις, θεωρείται ότι η νέα θεραπεία αποτελεί μια συγκεκριμένη υπόσχεση για πολλούς άλλους ασθενείς. Συγκεκριμένα, για τα παιδιά με την ίδια ασθένεια που δεν ανταποκρίνονται καλά στη συμβατική θεραπεία.
Ποιο είναι το μέλλον της θεραπείας επεξεργασίας βάσεων;
Δεν εξετάζουμε μόνο μια νέα θεραπεία για τη θεραπεία του καρκίνου. Η θεραπεία επεξεργασίας βάσεων είναι πρόσφατη και διεξάγονται διάφορες έρευνες σε όλο τον κόσμο για την εξεύρεση κλινικών εφαρμογών της.
Ίσως μία από τις πιο σημαντικές είναι αυτή που στοχεύει στη δρεπανοκυτταρική αναιμία. Δεδομένου ότι αυτή η παθολογία ανταποκρίνεται σε μια γενετική αιτία αποτυχίας, η διόρθωση των ελαττωματικών νουκλεοτιδίων θα ήταν, έτσι απλά, θεραπευτική.
Τα γενετικά φάρμακα θα μπορούσαν επίσης να παρασκευάζονται σύμφωνα με τις ανάγκες του ασθενούς. Αυτό θα περιελάμβανε την παραγωγή ενός χαπιού ή φιαλιδίου που θα ταιριάζει με το άτομο που θα το λάβει, ώστε να θεραπεύει τη συγκεκριμένη ασθένειά του, χωρίς παρενέργειες.
Θεωρείται το μέλλον της εξατομικευμένης ιατρικής.
Προς το παρόν, το Νοσοκομείο Great Ormond Street Hospital for Children ανέφερε ότι έχει 10 ακόμη ασθενείς με πάθηση παρόμοια με αυτή της Αλίσα. Αυτοί θα είναι οι επόμενοι που θα λάβουν αυτό το νέο φάρμακο. Θα είναι οι επόμενοι που θα λάβουν αυτή τη νέα θεραπεία που στοχεύει να θεραπεύσει τον καρκίνο.
Πρόκειται για την πιο εξελιγμένη κυτταρική μηχανική μέχρι σήμερα και ανοίγει το δρόμο για άλλες νέες θεραπείες και τελικά για ένα καλύτερο μέλλον για τα άρρωστα παιδιά
Όλες οι παραθέτονται πηγές ελέγχθηκαν προσεκτικά από την ομάδα μας για να διασφαλιστεί η ποιότητα, η αξιοπιστία, η επικαιρότητα και η εγκυρότητά τους. Η βιβλιογραφία αυτού του άρθρου θεωρήθηκε αξιόπιστη και επιστημονικά ακριβής.
- Antoniou, Panagiotis, Annarita Miccio, and Mégane Brusson. “Base and prime editing technologies for blood disorders.” Frontiers in Genome Editing 3 (2021): 618406.
- Lin, Ling, et al. “Complementary base editing approaches for the treatment of sickle cell disease and beta thalassemia.” Blood 134 (2019): 3352.
- Porto, Elizabeth M., et al. “Base editing: advances and therapeutic opportunities.” Nature Reviews Drug Discovery 19.12 (2020): 839-859.
- Sachinidis, Agapios. “High-throughput base editing: a promising technology for precision medicine and drug discovery.” Signal Transduction and Targeted Therapy 6.1 (2021): 1-2.
- Vizcaíno, Martha, et al. “Guía de atención integral para la detección oportuna, diagnóstico, tratamiento y seguimiento de leucemia linfoide aguda en niños, niñas y adolescentes.” Revista colombiana de cancerología 20.1 (2016): 17-27.